11-latek wyleczony z białaczki dzięki przełomowej metodzie kliniki we Wrocławiu. Rak to już nie wyrok?

Okazuje się, że białaczka może zostać wyleczona. Badacze z Kliniki Transplantologii Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu informują o nowatorskiej terapii. Tym samym informują, że nowotwór nie musi oznaczać wyroku śmierci.

Podczas konferencji prasowej we Wrocławiu przekazano nowe informacje dotyczące skuteczności leczenia genowego białaczki limfoblastycznej. Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu jako pierwsza otrzymała możliwość leczenia terapią genową CAR-T wśród pacjentów pediatrycznych.

Labrador codziennie znikał na kilka godzin. Gdy odkryli dlaczego, zdębieli. Niezwykłe nagranie rozwiewa wątpliwościCzytaj dalej

Białaczka, której nie trzeba się bać

Dzięki informacjom uzyskanym od badaczy, zainteresowani mogą uzyskać wiele odpowiedzi dotyczących nowej genowej metody leczenia. Jednym ze specjalistów w tej dziedzinie jest prof. Krzysztof Kałwak z wrocławskiej kliniki, który poinformował o komórkach CAR-T, wykorzystanych u 11-letniego chłopca. W trakcie leczenia dziecko otrzymało jak dotąd wszystkie dostępne formy terapii.

- Mimo zastosowanego leczenia, białaczka ciągle nawracała i w 2019 roku większość lekarzy nie widziała już nadziei na uratowanie chłopca. My byliśmy jednak zdeterminowani i po uzyskaniu certyfikacji ośrodka wykonaliśmy leukaferezę u dziecka, uzyskując odpowiednią liczbę limfocytów T, które to zostały potem zmodyfikowane genetycznie w laboratorium w USA - powiedział prof. Krzysztof Kałwak.

Profesor poinformował, że specjalnie zmodyfikowane i wyposażone w narzędzia do zabijania komórek białaczkowych - limfocyty T - dotarły do Wrocławia ze Stanów Zjednoczonych. Następnie, 3 marca 2020 roku zostały one zaaplikowane choremu chłopcu.

- Po przeszczepie nie zaobserwowaliśmy żadnych istotnych powikłań immunologicznych ani neurologicznych i mogliśmy wypisać chłopca do domu jeszcze przed ogłoszeniem epidemii COVID-19. W pierwszych dwóch miesiącach po podaniu obserwowaliśmy zmniejszanie się choroby resztkowej, ale wciąż komórki białaczkowe były obecne. Teraz mamy wreszcie długo wyczekiwane +zero+ z czułością do 10-5. Nie mamy stuprocentowej gwarancji, że efekt będzie trwały, jednak na razie ma niewykrywalną chorobę resztkową i po raz pierwszy od 7 lat dziecko, jego rodzice i my, lekarze możemy odetchnąć z ulgą: niemożliwe stało się możliwe - powiedział prof. Kałwak.

Prof. Piotr Ponikowski, p.o. rektora Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu uważa, że wrocławska placówka jest miejscem idealnym do wprowadzania innowacyjnych działań w dziedzinie terapii genowej.

- Zależy nam na tym, żeby naukowcy wspólnie z klinicystami robili milowe kroki w medycynie. Liczę, że wkrótce na naszej uczelni będziemy mogli, w ramach grantu Agencji Badań Medycznych, rozpocząć program, który umożliwi produkcję własnych komórek CAR-T. Szacuje się jednak, że czas na wyprodukowanie +polskich CAR-T+ to około 3 lata. To minimum, bo technologię trzeba wyprodukować, a potem sprawdzić w badaniach klinicznych, czy jest skuteczna i bezpieczna - powiedział prof. Ponikowski.

Agencja Badań Medycznych (ABM) oświadczyła, że program terapii genowej CAR-T będzie realizowany przez kolejne 6 lat. W Polsce zostanie na to przeznaczone około 100 mln złotych. Natomiast pierwszą w Polsce terapię na 11-letnim chłopcu sfinansowała Fundacja na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową oraz Fundacja Siepomaga. Całość kosztowała pół miliona złotych. Dyrektor Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu dr Piotr Pobrotyn zaznaczył, że koniecznie trzeba znaleźć sposób finansowania terapii pacjentów dziecięcych, zanim ruszy realizacja programów z ABM.

- Chciałbym, żeby szansę na życie miał nie tylko Olek, ale też inne dzieci. Do czasu wyprodukowania +polskich CAR-T+ trzeba znaleźć sposób na finansowanie pomostowe dla pacjentów, którzy już dziś takiego leczenia potrzebują. Razem z rektorem Uniwersytetu Medycznego prowadzimy rozmowy na ten temat z przedstawicielami resortu zdrowia i mamy nadzieję, że dla dobra dzieci szybko zostanie osiągnięty kompromis - powiedział Pobrotyn.

Terapia CAR-T

Proces terapii CAR-T polega na specjalistycznym procesie filtrowania krwi. Po zamrożeniu odpowiednich części pobranej krwi są one przekazywane do laboratorium w celu modyfikacji. Następnie proces dostosowywany jest do konkretnego typu nowotworu. Jego mechanizm polega na rozpoznawaniu chorych komórek. Wtedy też nowe komórki w organizmie tj. CAR-T mnożą się i znów trafiają do krwi pacjenta. Taka modyfikacja ma pomoc osobie chorej na nowotwór rozpoznawać komórki rakowe i aktywnie je niszczyć. To innowacyjna metoda, która pomoże w rozpoznawaniu i niwelowaniu komórek nowotworowych.

Dzisiaj grzeje:
1. Nie żyje aktorka znana z hitowego serialu Polsatu. Przegrała z okropną chorobą w wieku 56 lat
2. Dotarli do rodziny, która brała udział w programie "Nasz nowy dom". Poznali wszystkie tajemnice
3. Tęczowa flaga na pomniku Chrystusa w Warszawie. Profanacja czy manifest

Jak podaje Polska Agencja Prasowa: „Ostra białaczka limfoblastyczna to najczęstszy nowotwór u dzieci i jednocześnie najczęstsza z białaczek dotykająca pacjentów pediatrycznych. To nowotwór limfocytów, czyli białych krwinek, zaangażowanych w funkcjonowanie systemu odpornościowego organizmu. Choroba postępuje szybko i wymaga wdrożenia natychmiastowego leczenia. Szacuje się, że ok. 85 proc. dzieci dotkniętych tą chorobą osiąga remisję po leczeniu indukcyjnym, natomiast u ok. 15 proc. po transplantacji szpiku lub w drugim bądź kolejnym rzucie leczenia-następuje nawrót choroby. Rokowania pacjentów z nawrotem są złe, pomimo stosowania leczenia systemowego, jak chemioterapia, radioterapia, terapia celowana czy przeszczep komórek macierzystych-wskaźnik przeżycia w tej grupie chorych jest niski.”

ZOBACZ TAKŻE:

Źródło: PAP / naukawpolsce.pap.pl